客户痛点/需求
在药物研发领域，靶点发现是决定药物成败的关键第一步。传统靶点发现方法依赖文献调研、实验筛选和生物信息学分析，周期长达2-3年，且成功率不足5%。药企面临三大核心痛点：一是海量生物数据难以整合分析，基因组学、蛋白质组学、代谢组学等多维数据分散在不同系统中；二是传统动物模型与人体生理差异大，导致靶点假阳性率高；三是早期靶点验证缺乏高效工具，研发资源浪费严重。某中型制药企业研发总监坦言：“每年投入数千万在靶点发现上，但真正能进入临床的候选靶点不足3个，这已成为制约新药研发效率的最大瓶颈。”
解决方案
针对上述痛点，利记集团自主研发了‘AI靶点发现新平台’，该平台深度融合深度学习、知识图谱和单细胞测序技术，构建了一套从数据输入到靶点输出的全流程智能化解决方案。平台核心模块包括：（1）多模态数据融合引擎，可自动整合公共数据库、内部实验数据和文献文本，构建包含10万+基因、500万+蛋白质互作关系的知识图谱；（2）基于图神经网络的靶点预测模型，通过分析基因表达、蛋白质互作和通路富集信息，对潜在靶点进行精准评分，准确率达85%以上；（3）虚拟验证模块，利用AlphaFold2和多尺度分子模拟技术，预测候选靶点与小分子化合物的结合能力，筛选效率提升5倍。该平台已应用于10余个新药研发项目，成功识别出30余个具有高潜力的新靶点，其中2个已进入先导化合物优化阶段。
实施过程
项目分为三个阶段实施。第一阶段（数据整合与模型训练）：利记集团技术团队与药企研发部门协同，将客户3年积累的转录组、蛋白组和临床数据导入平台，耗时2个月完成数据清洗、标准化和知识图谱构建。第二阶段（靶点筛选与验证）：利用AI模型对客户关注的肿瘤免疫领域进行靶点预测，从5000余个候选基因中筛选出12个高评分靶点；随后通过CRISPR基因编辑和体外功能实验进行验证，确认其中7个靶点具有显著生物学功能。第三阶段（成果转化）：针对验证有效的靶点，平台自动生成靶点研究报告，包括结构特征、疾病关联证据和药物设计指南，直接用于后续药物化学团队的研究。整个实施周期仅8个月，较传统流程缩短60%。
成果与价值
该平台在某合作伙伴的肿瘤免疫项目中取得显著成效：原计划耗时18个月的靶点发现阶段缩短至10个月，研发周期缩短44%；靶点验证成功率从过去的30%提升至58%；直接节省研发成本超过800万元。更重要的是，平台发现的2个新靶点已申请国际专利，其中1个靶点对应的先导化合物在动物模型中显示出优异疗效，预计2026年Q4提交IND申请。利记集团AI靶点发现新平台不仅为药企提供了高效的研发工具，更推动了整个行业从‘经验驱动’向‘数据智能驱动’的转型。正如集团技术副总裁在党委书记考察时所强调：‘AI不是替代科学家，而是让科学家聚焦最具价值的创新方向。’这一平台的成功应用，标志着AI医药领域从概念验证迈入规模化落地阶段。